2023年3月1日对于患脊髓性肌萎缩症（SMA）的孩子和家长们，是一个值得记住的日子。因为从这天起，SMA的口服药物-- Risdiplam（利司扑兰），被正式纳入国家医保，从最开始的一瓶6万元，到现在医保报销后一瓶1134元。这让多数SMA孩子都能用得起药了！

　　在这好消息的背后，医生、患者以及各个部门付出了极大的努力。SMA是一种残酷的疾病，患病的孩子会慢慢出现肌肉无力和萎缩，后期出现呼吸无力，其中最严重的1型患儿多数无法活过2岁。

　　2018年，当时国内还没有能真正改变疾病进程的有效药物，只能通过康复训练、呼吸及营养等支持治疗来延缓病情发展。罗氏制药公司开展了利司扑兰治疗SMA的国际多中心临床试验，综合考察后，在中国选取了两个中心，其中北大医院是国内牵头单位，入组了5例SMA 1型和8例SMA 2/3型患儿，最小的2个多月，最大者16岁，这是在国内首次使用SMA的疾病修正治疗药物。经过4年余的努力，原本“不可能长大”的1型宝宝学会了独坐、扶站、扶走、蹬小车，能聊天，会开心地说“谢谢阿姨”，这让医生和研究者们非常感动和欣慰。这项临床试验的研究结果发表在《新英格兰医学杂志》等国际顶级杂志，也促成了利司扑兰2021年6月在中国上市。

　　北大医院儿科第一时间开始在临床应用利司扑兰，但当时药物是全自费的。橙橙是一个2个月大的1型SMA宝宝，一经确诊，就在北大医院用上了利司扑兰。“这药的效果真好，孩子最开始四肢都不能动，现在能坐了。”孩子妈妈开心地说，但又叹一口气：“但是药费对于我们工薪家庭来说，真的太昂贵了。”

　　2023年1月，新一轮医保谈判启动，利司扑兰经过多轮谈判，终于进入国家医保目录，并于2023年3月1日正式执行。获知这一激动人心的消息，北大医院迅速启动罕见病用药绿色通道，医务处、医保办和药学部等各个部门积极支持，快速打通流程，将药品采购入院。当医生通过SMA患者微信群告诉家长们可以来门诊开药并实时报销时，橙橙妈妈激动地说“孩子终于能一直用药了，非常感谢政府，感谢关心爱护孩子的医生们！”

　　北大医院儿童神经肌肉病团队长期致力于SMA患者的综合诊治，在国内率先开展疾病修正治疗，积累了丰富的经验，作为牵头单位开展多项SMA临床研究，并在国内积极开展SMA培训，共同提高国内SMA诊疗水平。相信在政府、社会、医护和患者的共同努力下，SMA孩子的未来会越来越好。

　　（儿科  魏翠洁）