终末期心力衰竭（以下简称心衰）严重危害我国儿童健康，基本无法从事任何体力活动，在我国每年约有40000例未成年患儿因心力衰竭住院，儿童终末期心衰患儿5年病死率高达80%以上。然而目前尚无规范的儿童终末期心衰诊疗方案，针对终末期心衰患儿，目前临床上主要参考成人心衰治疗方案进行治疗，亟待开展针对儿童终末期心衰治疗的队列研究，探索并提出儿童终末期心衰的规范化的综合治疗方案。

　　为了解决上述关键临床科学问题，在国家十四五计划的重点研发项目申报中，由华中科技大学牵头的“儿童终末期心衰临床关键技术突破及诊疗规范建立”重点专项获批立项。其中北京大学第一医院金红芳教授牵头主持该重点专项中的课题二：“儿童终末期心衰药物治疗的队列研究及临床评估模型的构建”。该课题由北大医院为牵头单位，华中科技大学及首都医科大学附属北京安贞医院为参加单位。

　　本课题将主要围绕儿童终末期心衰药物治疗开展相关临床与基础研究，与项目组各参加单位联合建立儿童终末期心衰药物治疗的研究队列，共同构建儿童终末期心衰专病数据平台；将通过筛选与药物治疗后病情进展和预后相关的生物标记物及影像学特征，构建儿童终末期心衰精准用药预测模型，并在此基础上构建儿童终末期心衰药物治疗预后评估模型；同时积极探索抗心衰治疗的新药物靶点，开展新型抗心衰药物对儿童终末期心衰疗效和安全性的队列研究，以期为该类患儿提供更多新的药物治疗选择。通过上述研究工作，预期将为儿童终末期心衰的药物治疗及进展和预后评估提供循证学证据及理论基础。

专家介绍

　　金红芳教授为北大医院儿童医学中心副主任、教授、博士生导师，为教育部长江学者特聘教授、国家自然科学基金优秀青年基金获得者、国家高层次人才特殊支持计划获得者、教育部新世纪优秀人才及北京市科技新星。担任世界儿科医师协会心血管专委会主任委员和中华医学会儿科学分会心血管学组副组长。作为第一完成人荣获部委级科技奖励2项，荣获树兰医学青年奖、茅以升科学技术奖-北京青年科技及北京大学屠呦呦青年学者奖。金红芳教授带领团队在儿科心血管疾病发病机制及诊治研究领域取得了系列国际领先的突破性创新成果，首次发现并提出“内源性二氧化硫是心血管调节的新的气体信号分子”，揭示了心血管疾病发病的新机制，带动形成了“内源性二氧化硫生物学”新领域。围绕影响儿童健康的重要疾病儿童晕厥等功能性心血管病进行了系统、深入的创新性研究，在相关疾病的发现与提出、疾病的诊断技术与个体化治疗策略创立等方面取得了突出成就。

　　（儿童医学中心 高婧晗、钟雪聪）