儿童血液与肿瘤专业主要收治各种血液系统疾病和实体瘤患儿。自20世纪80年代中期，开始儿童急性白血病的临床诊治。在国内首先开始采用大剂量甲氨喋呤-四氢叶酸钙解救(HD-MTX)方法治疗儿童急性淋巴细胞白血病，90年代初开始采用免疫细胞化学方法进行急性白血病免疫分型。在开展临床应用的同时，进行MTX药物代谢动力学的研究，2003年后进行MTX群体动力学的研究，使HD-MTX的应用更加个体化。近十年来，与小儿外科、放疗科、病理科、影像科等多学科合作，针对儿童常见的肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、生殖细胞肿瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、肝母细胞瘤和非横纹肌肉瘤等实体瘤肿瘤开展了多学科综合诊疗模式(MDT)，使这些肿瘤患儿的长期无病生存率明显提高。近三年来，还开展了针对复发、难治肿瘤患儿的靶向药物治疗、CAR-T免疫治疗、以疼痛控制为主的儿童肿瘤舒缓治疗，开创了儿童肿瘤诊治的新模式。